研究成果1

             2017~2018年进行全球样本量最大的Leber遗传性视神经病变基因治疗临床试验,目前完成145例(包括阿根廷患者7例),疗效显著,未出现严重并发症,安全性高。


 
相关链接:Safety and Efficacy Study of Gene Therapy for The Treatment of Leber's Hereditary Optic Neuropathy